LA MEDICINA BASATA SULLE EVIDENZE
L’accessibilità all’informazione scientifica è grandemente aumentata. Ma spesso è difficile distinguere una notizia vera da “fake” fuorvianti che creano illusioni e sono propagate con scopi che niente hanno a che vedere con un’informazione credibile e imparziale.

Necessità di certezze e di indicazioni corrette
Uno dei problemi più importanti nelle malattie rare, ma non solo, è quello di definire quali siano i comportamenti migliori in tutto il percorso che va dall’accertamento della diagnosi alla cura. Sembra una cosa scontata, ma non lo è. Perché tante sono le persone, tante possono essere le opinioni, spesso completamente divergenti. In un approccio corretto il bilancio fra il rischio delle pratiche e delle cure e il benessere del paziente deve essere ad esclusivo vantaggio del paziente. E se il vantaggio del paziente deve essere la cosa prevalente, ecco che le opzioni si riducono alle pratiche più efficaci, escludendo quelle con un bilancio meno vantaggioso e meno sicuro. Anche le informazioni al riguardo devono essere di conseguenza corrette, senza dare adito ad aspettative e speranze non coerenti con i fatti. E’ necessario quindi disporre di pratiche e di informazioni sicure, perché gli abusi e mistificazioni non sono improbabili: a volte in buona fede, a volte per superficialità, ma anche per interessi di vario tipo.

La medicina basata sull’evidenza
Con quali criteri si stabilisce quali siano le pratiche o i trattamenti più vantaggiosi per i pazienti? Un tempo era solo l’esperienza individuale del medico, con un completo atto di fiducia da parte dei pazienti. Ma già a metà del secolo scorso risultava evidente che le opinioni e le pratiche mediche erano troppo variabili, a volte con grave discapito dei malati. Motivo per il quale si sviluppò il metodo tuttora utilizzato: la cosiddetta medicina basata sulle evidenze, o sulle prove. I comportamenti medici non si basano più sull’esperienza individuale ma sull’evidenza scientifica, o meglio, sulla raccolta e la condivisione da parte della comunità scientifica delle evidenze risultanti dagli studi clinici. Gli studi clinici devono essere condotti con dei criteri molto stringenti che valorizzano il numero e la significatività dei casi presi in considerazione, il rigore del metodo, l’obiettività della valutazione dei risultati. L’importanza e il peso dei tanti studi prodotti sul formarsi dell’opinione scientifica è legata a questi criteri. L’opinione individuale risulta al livello più basso dell’evidenza; il che significa che la sola opinione individuale può orientare, ma non è sufficiente a determinare le scelte migliori.

Le linee guida
Le linee guida sono le raccomandazioni che derivano dalla revisione sistematica e continua della letteratura scientifica. Sono elaborate dalle società scientifiche o da gruppi multidisciplinari e hanno lo scopo di fornire una guida per i professionisti sanitari e per gli utenti nel processo decisionale che porta alla diagnosi e alla cura. Le linee guida sono condivise dagli organismi professionali e dalle autorità e rendono evidente il dovere del sanitario di motivare le scelte dei comportamenti di cura e assistenza.

Conclusioni. Consigli di comportamento per i pazienti
Se è vero che le linee guida costituiscono un riferimento per i professionisti della salute, è anche vero che i pazienti, nel loro prevalente interesse, hanno in qualche modo l’obbligo di essere consapevoli che le scelte dei curanti non avvengono per caso. E’ un principio ormai ampiamente condiviso che pazienti, non solo quelli affetti da malattie rare, devono partecipare alle decisioni che li riguardano. Per questo è necessario essere informati nel modo corretto, facendo riferimento in primo luogo ai curanti. Non si deve aver timore di chiedere spiegazioni, ma è anche necessario verificare la competenza dell’interlocutore. Per quanto possibile, è sempre bene fare riferimento a persone/strutture di provata esperienza. E’ comprensibile che non tutti conoscano nel dettaglio le indicazioni per una specifica malattia rara. A volte può essere il paziente a dare informazioni e indicazioni sui centri di riferimento. Diffidare delle persone che danno consigli, ma non ne hanno titolo. Oggi è molto facile cercare informazioni o notizie sui media ma è necessario diffidare delle notizie veicolate da fonti non verificabili. Cercare fonti attendibili e per interpretarle chiedere eventualmente l’aiuto di persone competenti.

Dott. Andrea Giacomelli